Преимущества и Риски Биотехнологии

«Это целая новая эпоха, когда мы переходим от небольших правок на отдельных генах к возможности писать все, что мы только захотим, по всему геному».

– Джордж Черч, Профессор Генетики Гарвардской Медицинской школы

Click here to see this page in other languages:  Japanese    English 

Что такое биотехнология?

Как ученые используют природные механизмы на благо человечества и как что-то может пойти не так?

Биотехнологии также стары как само человечество. Еда, которую вы едите, и ваши любимые домашние питомцы – за все это вы можете поблагодарить наших далеких предков, положивших начало агро-культурной революции, которые использовали искусственный отбор для сельскохозяйственных культур, скота и других домашних животных. Когда Эдвард Дженнер изобрел вакцины, а Александр Флеминг открыл антибиотики, они укротили силу биотехнологии. И, конечно, современная цивилизация вряд ли была бы мыслима без процессов брожения, которые дали нам пиво, вино и сыр!

Когда он придумывал этот термин в 1919 году, земледелец Карл Эреки описал «биотехнологию» как «все направления работы, посредством которых продукты производятся из сырья с помощью живых существ». В современной биотехнологии исследователи модифицируют ДНК и белки, чтобы превратить возможности живых клеток, растений и животных в нечто полезное для человека. Биотехнологи делают это, устанавливая последовательности или считывая ДНК, найденную в природе, а затем производят с ней различные манипуляции в пробирке – или, с недавнего времени, внутри живых клеток.

На самом деле, самые захватывающие биотехнологические достижения последнего времени происходят на микроскопическом уровне (и меньше!) – в мембранах клеток. После десятилетий фундаментальных исследований по расшифровке химического и генетического состава клеток, биологи в середине 20-го века начали то, что в итоге обернется многолетним шквалом исследований и научных прорывов. Их работа передала в распоряжение биотехнологов мощные клеточные инструменты. В ближайшие десятилетия ученые будут использовать инструменты биотехнологии для манипулирования клетками с увеличением контроля, от точного редактирования ДНК до синтеза целых геномов из их основных химических строительных блоков. Эти клетки могут стать растениями, способными учуять бомбы, чудесными лекарствами от рака или «воскрешенными» шерстистыми мамонтами. Биотехнология может стать важнейшим союзником в борьбе с изменением климата.

Но перерисовывание чертежей жизни несет в себе огромный риск. Начнем с того, что та же технология, которая используется для продления нашей жизни, может быть использована для того, чтобы убить нас. В то время как исследователи могут рассматривать разработку усиленного вируса гриппа как совершенно разумный способ лучше понять его и, таким образом, найти способ борьбы с гриппом, общественность может видеть очевидные недостатки: есть вероятность что вирус вырвется из лаборатории или может быть использован в качестве биологического оружия. Передовые генетические инструменты, которые некоторые рассматривают для борьбы с комарами, могут иметь непредвиденные последствия, возможно, приводящие к экологическому ущербу. Самая сложная биотехнология может и близко не стоять к закону Мерфи.

В то время как риски, связанные с биотехнологией, беспокоят человечество на протяжении десятилетий, растущие темпы прогресса – от дешевого расшифровывания ДНК до быстрого синтеза генов и точного редактирования генома – позволяют предположить, что биотехнология вступает в новую стадию зрелости как в отношении выгодного применения, так и в отношении более высоких рисков. Масла в огонь подливают независимые ученые, которые все больше и больше используют инструменты биотехнологий вне лабораторий. Сейчас многие преимущества биотехнологии неоспоримы и многие риски остаются гипотезами, но лучше работать на опережение и знать о рисках, чем ждать случая, когда что-то пойдет не так, и устранять последствия случившегося.

КАК БИОТЕХНОЛОГИЯ ПОМОГАЕТ НАМ?

Спутниковые снимки ясно показывают огромные изменения, произошедшие с поверхностью Земли благодаря деятельности человека: вырубленные леса, массивные плотины и водохранилища, миллионы миль дорог. Если бы мы могли получать спутниковые снимки микроскопического мира, воздействие биотехнологий было бы не менее очевидным. Большая часть пищи, которую мы едим, поступает из инженерных растений, которые модифицируются – либо с помощью современных технологий, либо с помощью более традиционного искусственного отбора – чтобы расти без пестицидов, требовать меньше питательных веществ или выдерживать быстро меняющийся климат. Производители заменяют продукты нефтяной промышленности биоматериалами во многих потребительских товарах, таких как пластик, косметика и топливо. Ваш стиральный порошок? Он почти наверняка был произведен с помощью биотехнологии. То же самое касается вашей хлопковой одежды.

Но, возможно, самое большое применение биотехнология получила в сфере здравоохранения. Она уже присутствует в нашей жизни еще до того, как мы рождаемся: в помощи в зачатии, пренатальном скрининге и домашнем тесте на беременность. Она следует за нами через все детство, с прививками и антибиотиками, которые увеличили продолжительность нашей жизни. Биотехнология стоит за сверхмощными лекарствами для лечения рака и сердечных заболеваний, она используется в передовых исследованиях для лечения болезни Альцгеймера и омоложения организма. Ученые, стоящие за технологией под названием CRISPR/Cas9, считают, что биотехнологии могут быть ключом к безопасному редактированию ДНК для лечения генетических заболеваний. И одна компания практически уверяет, что мы можем избавиться от списков ожидания на трансплантацию органов благодаря выращиванию человеческих органов у химерных видов свиней.

КАКОВЫ РИСКИ БИОТЕХНОЛОГИИ?

Наряду с их ошеломляюще быстрым прогрессом исследования также вызывают вопросы о последствиях биотехнологических достижений. Биотехнология может нести больше риска, чем другие научные области: микробы малы и их трудно обнаружить, но их опасность потенциально огромна. Кроме того, сконструированные клетки могут делиться самостоятельно и распространяться в дикой природе с непредсказуемыми последствиями. Биотехнология, скорее всего, может нанести вред либо в результате непреднамеренных последствий мирных исследований, либо в результате целенаправленных манипуляций с биологией с целью разработки вредоносного продукта. Можно также представить себе хаотические споры, в которых одна группа занимается применением биотехнологии, которую другие считают опасной или неэтичной.

1. Unintended Consequences

Фермеры, выращивавшие сахарный тростник в Австралии в 1930-х годах, столкнулись с проблемой: тростниковые жуки уничтожали их урожай. Тогда они рассудили, что импорт естественного хищника, тростниковой жабы, может быть естественной формой борьбы с этим вредителем. Что могло пойти не так? Что ж, жабы впоследствии сами стали проблемой, распространились по континенту и поедали местную фауну (за исключением, по иронии судьбы, тростникового жука).

В то время как современные биотехнологические решения проблем общества кажутся гораздо более сложными, чем ситуация с жабами и сахарным тростником в Австралии, эта история должна послужить предостережением. Чтобы не допустить катастрофы, следует признавать ошибки прошлого.

• В 2014 году Центр по контролю за заболеваниями подвергся тщательному изучению после того, как регулярные ошибки привели к тому, что ученые попали под воздействие Эболы, сибирской язвы и гриппа. Один профессор в Нидерландах подвергался жесткой критике в 2011 году, когда его лаборатория разработала смертоносную версию вируса гриппа, передающуюся воздушно-капельным путем, и попыталась опубликовать детали исследования. Многие лаборатории изучают вирусы или токсины, чтобы лучше понять угрозы, которые они представляют, и попытаться найти лекарства, но их работа может привести к чрезвычайной ситуации в области общественного здравоохранения, если смертельный материал будет выпущен или неправильно обработан в результате человеческой ошибки.

• Комары являются переносчиками болезней – включая вредные и даже смертельно опасные патогены, такие как вирус Зика, малярия и лихорадка денге – и они, похоже, не играют продуктивной роли в экосистеме. Но гражданские лица и законодатели выражают озабоченность по поводу стратегии борьбы с комарами, которая генетически изменит и уничтожит переносящие болезни виды комаров. Существует технология, известная под названием «генный драйв», которая предназначена для быстрого распространения гена через популяцию путем полового размножения. Например, для борьбы с комарами ученые могли бы выпускать в дикую природу самцов, модифицированных для получения только стерильного потомства. Ученые, которые работают над «генным драйвом», провели оценки риска и снабдили их механизмами защиты, чтобы сделать испытания максимально безопасными. Но поскольку искусственный «генный драйв» никогда не тестировался в дикой природе, невозможно точно знать, какое влияние вымирание комаров может оказать на окружающую среду. Кроме того, существует небольшая вероятность того, что «генный драйв» может мутировать, распространяя гены, которые не входили в планы ученых. Даже вооружившись стратегиями нейтрализации неконтролируемого «генного драйва», ученые могут обнаружить, что как только он распространяется за пределы лаборатории, он становятся трудно контролируемым.

• Когда ученые начали искать зацепки в ДНК людей, невосприимчивых к вирусу ВИЧ, они обнаружили у них мутацию белка, который служит посадочной площадкой для ВИЧ на поверхности клеток крови. Поскольку эти пациенты были очевидно здоровы при отсутствии у них этого белка, исследователи предположили, что удаление его гена в клетках инфицированных или находящихся в группе риска пациентов может быть лекарством от ВИЧ и СПИДа. С появлением нового инструмента, набора так называемых «ножниц ДНК» под названием CRISPR/Cas9, который обещает простую «генную хирургию» для ВИЧ, рака и многих других генетических заболеваний, научный мир начал представлять себе почти бесконечные возможности. Но испытания CRISPR/Cas9 в человеческих клетках дали тревожные результаты –  с мутациями, обнаруживающимися в частях генома, которые не должны были быть затронуты. В то время как плохая стрижка может всего лишь расстроить вас, неправильный «разрез» CRISPR/Cas9 может иметь гораздо более серьезные последствия и ослабить ваше здоровье, вместо того, чтобы исправить проблемы. Если бы эти правки были сделаны эмбрионам, а не полностью сформированным взрослым клеткам, то мутации могли бы навсегда войти в генофонд, то есть быть переданными всем будущим поколениям. До сих пор видные ученые и престижные журналы призывают к мораторию на изменения генов в жизнеспособных эмбрионах до тех пор, пока риски, этика и социальные последствия этого шага не будут лучше изучены.
  

2. Биологическое оружие

В последнее время мир стал свидетелем разрушительных последствий вспышек эпидемий в форме лихорадки Эбола и вируса Зика – но они были естественными по своему происхождению. Злонамеренное использование биотехнологий может означать преднамеренные вспышки болезней в будущем. Независимо от того, является ли преступник государственным субъектом или террористической группой, разработку и высвобождение биологического оружия, такого как яд или инфекционное заболевание, будет трудно обнаружить и еще труднее остановить. В отличие от пули или бомбы, смертоносные клетки могут продолжать распространяться еще долго после их «запуска». Правительство США очень серьезно обеспокоено этой угрозой, но также не следует легкомысленно относиться и к опасности биологического оружия для окружающей среды.

Развитые страны и даже страны третьего мира, имеют ресурсы и знают, как производить биооружие. Например, Северная Корея, по слухам, собрала готовый в случае нападения на них арсенал, содержащий «сибирскую язву, ботулизм, геморрагическую лихорадку, чуму, оспу, брюшной тиф и желтую лихорадку». Вполне разумно предположить, что террористы или другие группы также пытаются заполучить в свои руки биологическое оружие. Были зафиксированы многочисленные случаи применения химического или биологического оружия, включая вспышку сибирской язвы вскоре после 11 сентября, в результате которой 5 человек погибло из-за токсичных клеток, отправленных им по почте. Новые технологии изменения генов увеличивают вероятность того, что гипотетическое биологическое оружие, нацеленное на определенную этническую принадлежность, или даже на одного человека, например одного из мировых лидеров, может однажды стать реальностью.

Хотя использование традиционного оружия не требует таких профессиональных знаний, все же нельзя игнорировать опасность биологического оружия. Его создание может показаться невозможным без большого количества дорогостоящих материалов и научных знаний, но последние достижения в области биотехнологии могут еще больше облегчить его производство за пределами специализированной исследовательской лаборатории. Стоимость химического производства нитей ДНК быстро падает, что означает, что в один прекрасный день смертельно опасные белки и клетки могут стать доступным для «печати» в домашних условиях. Кроме того, открытость научных публикаций, имеющая решающее значение для быстрых научно-исследовательских достижений, также означает, что каждый может свободно «погуглить» химические составляющие смертельных нейротоксинов. На самом деле, самым спорным аспектом в случае с «супергриппом» стал не сам факт проведения экспериментов, а то, что исследователи хотели открыто поделиться этими деталями c общественностью.

Рассуждая на более позитивной волне, можно сказать, что научные достижения могут позволить исследователям быстро находить решения для таких угроз по мере их возникновения. Рекомбинантные ДНК и биотехнологические инструменты позволяют быстро изобрести новые вакцины, которые могли бы защитить от новых вспышек, естественных или антропогенных. Например, менее чем через 5 месяцев после того, как Всемирная организация здравоохранения объявила вирус Зика чрезвычайной ситуацией в области общественного здравоохранения, исследователи получили разрешение на регистрацию пациентов для испытаний вакцины ДНК.

ЭТИКА БИОТЕХНОЛОГИИ

Биотехнология не обязательно должна приносить смерть или даже представлять опасность, чтобы кардинально изменить нашу жизнь. Люди изменяли гены растений и животных на протяжении тысячелетий — сначала путем селекции, а в последнее время с помощью молекулярных инструментов и химерных организмов — мы только начинаем вносить изменения в наши собственные геномы (на фоне горячих споров).

Передовые инструменты, такие как CRISPR/Cas9 и синтез ДНК, поднимают важные этические вопросы, которые ждут незамедлительных ответов. Некоторые задаются вопросом, означает ли изменение человеческих генов то, что человек «играет в Бога», и если да, то должны ли мы вообще это делать? Если исправление генетических дефектов методами генной инженерии у людей приемлемо для лечения болезней, то где провести эту черту? Есть болезни, связанные с мутациями генов, некоторые несут реальную неизбежность преждевременной смерти, в то время как другие помещают вас в группу высокого риска заболеваний вроде Альцгеймера, но не гарантируют, что вы заболеете. Опасность многих других лежит где-то посередине. Как мы определяем жесткий предел того, какую генную хирургию проводить и при каких обстоятельствах, особенно, учитывая, что сама операция сопряжена с риском причинения вреда генам? Ученые и политики много лет боролись с этими вопросами, что вылилось в появление некоторых рекомендации, в том числе в таком официальном документе, как Всеобщая декларация Организации Объединенных Наций о геноме человека и правах человека.

Биотехнология может способствовать неравенству в обществе. Первые шаги в области генной хирургии, несомненно, будет дорогостоящими – например, компания Novartis планирует брать 475 000 долларов США за однократное использование недавно одобренной терапии против рака, препарата, который в ходе испытаний спас обреченных пациентов. Приведет ли сегодняшнее неравенство доходов, в сочетании с биотехнологическими инструментами и разговорами о «сконструированных детях», к тому, что беднейшие слои населения никогда не смогут позволить себе генетическое улучшение?

Прогресс в области биотехнологии обостряет дискуссии, начиная с вопросов об изменении жизни и заканчивая ее созданием с нуля. Например, недавно объявленная инициатива под названием GP-Write ставит цель синтезировать весь геном человека из химических строительных блоков в течение следующих 10 лет. У организаторов проекта много идей для ее применения, от воскрешения шерстистых мамонтов до выращивания человеческих органов у свиней. Но, как отмечали критики, технология могла бы сделать возможным рождение детей без биологических родителей или воссоздание генома другого человека, подобно созданию клеточных реплик Эйнштейна. «Создание генома человека с нуля было бы огромным нравственным жестом»,–  отмечают два биоэтика относительно проекта GP-Write. В ответ организаторы GP-Write настаивают на том, что они приветствуют энергичную этическую дискуссию и не намерены превращать синтетические клетки в живых людей. Но это не гарантирует, что быстро развивающиеся технологии не будут применяться в будущем так, как мы пока не можем предсказать.

Инструменты Биотехнологии

1. Расшифровка генетической последовательности (секвенирование ДНК)

Практически невозможно представить современную биотехнологию без расшифровки генетической последовательности ДНК. Поскольку практически вся биология сосредоточена вокруг информации, содержащейся в ДНК, биотехнологи, которые надеются изменить свойства клеток, растений и животных, должны говорить друг с другом на одном молекулярном языке. ДНК состоит из четырех блоков, или основ, и расшифровка ДНК – это процесс определения порядка этих оснований в ДНК. С момента публикации полного генома человека в 2003 году стоимость секвенирования ДНК резко снизилась, что сделало его простым и широко распространенным исследовательским инструментом.

Преимущества: Соня Валлаб только закончила юридическую школу, когда ее мать умерла от редкого и смертельного генетического заболевания. Расшифровка ДНК показала, что Соня также является носителем смертельной мутации. Не смирившись со своей судьбой, Соня и ее муж Эрик решили дать ей отпор, и сегодня они учатся в Гарварде и параллельно ищут пути лечения. Расшифровка ДНК также позволила Соне забеременеть, так как врачи смогли проверить ее яйцеклетки и отобрать те, которые не имеют мутации. В то время как генетические чертежи большинства людей не содержат смертельных тайн, наше здоровье все больше зависит от медицинских прорывов, которые позволили секвенирование ДНК. Например, исследователи смогли отслеживать эпидемию Эболы 2014 года в режиме реального времени с помощью этой технологии. Фармацевтические компании разрабатывают новые препараты против рака, предназначенные для людей с определенной мутацией ДНК. Целые новые области, такие как индивидуальная медицина, обязаны своим появлением этой технологии.

Риски: простое чтение ДНК не несет опасности, но оно является основополагающим звеном для всех современных биотехнологий. Как говорится, знание – это сила, и неправильное использование информации ДНК может иметь ужасные последствия. Хотя секвенирование ДНК само по себе не может создать биооружие, трудно представить себе ведение биологической войны без возможности анализа генов инфекционных или смертельных клеток или вирусов. И хотя информация о собственной ДНК традиционно считалась личной и частной, содержащей сведения о ваших предках, семье и состоянии здоровья, правительства и корпорации все чаще включают подпись ДНК человека в собираемую ими информацию. Некоторые предупреждают, что такие базы данных могут быть использованы для отслеживания людей или их дискриминации на основе частных медицинских записей – это антиутопическое видение будущего, знакомое каждому, кто видел фильм «Гаттака». Даже предоставление пациентам их собственной генетической информации стало предметом пристального внимания, особенно в случаях если это делается без надлежащего контекста, о чем свидетельствует спор между Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) и службой генетического тестирования 23andMe. Наконец, анализ ДНК открывает дверь, для скользких этических вопросов, таких как необходимо ли прерывать беременность после того, как у плода были найдены генетические мутации?

2. Искусственно созданный ДНК

Современная область биотехнологии родилась, когда ученые впервые провели манипуляции или «рекомбинировали» ДНК в пробирке, и сегодня почти все аспекты общества подвергаются воздействию так называемой «рДНК». Рекомбинатные ДНК инструменты позволяют исследователям выбрать белок, который, по их мнению, может быть важным для здоровья людей или индустрии в целом, и после этого извлекают этот белок из его естественного окружения. После удаления, белок может быть изучен в организме, которым просто манипулировать, таком, как, например, E.coli bacteria. Это позволяет исследователям воспроизвести его в огромных количествах для улучшения свойств, и/или пересадить его в новый биологический вид. Современные биомедицинские исследования, множество самых популярных лекарств, большая часть одежды, которую вы носите, и многие продукты питания зависят от биотехнологии рДНК.

Преимущества: проще говоря, наш мир был реорганизован с появлением рДНК. Современные медицинские достижения трудно себе представить без возможности исследовать белки клеток при помощи рДНК и инструментов, используемых для ее создания, таких как полимеразная цепная реакция (ПЦР), которая помогает исследователям «копировать и вставлять» ДНК в пробирку. Все большее число вакцин и лекарств являются прямыми продуктами рДНК. Например, практически весь инсулин, используемый при лечении диабета сегодня производится рекомбинантным способом. Кроме того, любителям сыра может быть интересно узнать, что рДНК обеспечивает ингредиенты для большинства твердых сыров, производимых на Западе. Многие важные культуры были генетически модифицированы для получения более высоких уровней урожаев, для противостояния воздействию окружающей среды или выращивания урожая без пестицидов. Сталкиваясь с беспрецедентными угрозами изменения климата, многие исследователи считают, что рДНК и ГМО будут иметь решающее значение в условиях адаптации человечества к быстрым изменениям окружающей среды.

Риски: сами изобретатели рДНК предупреждали общественность и своих коллег об опасности этой технологии. Например, они опасались, что рДНК, полученная из устойчивых к лекарствам бактерий, может вырваться из лаборатории, угрожая обществу инфекционными супербактериями. А рекомбинантные вирусы, полезные для введения генов в клетки в чашке Петри, могут вместо этого заразить исследователей. Некоторые из первоначальных опасений были рассеяны, когда ученые поняли, что генетическая модификация намного сложнее, чем первоначально предполагалось, и как только были выявлены реальные угрозы – такие как рекомбинантные вирусы или обращение со смертельными токсинами – были приняты меры безопасности и регулирования. Тем не менее, есть опасения, что отдельные ученые или террористы могут производить оружие с рДНК. Например, исследователям потребовалось всего 3 года, чтобы создать полиовирус с нуля в 2006 году, а сегодня то же самое можно сделать за несколько недель. В результате недавних эпидемий гриппа погибло более 200 000 человек, а вредоносный выброс искусственного вируса может оказаться гораздо более смертоносным – особенно если не будут приняты превентивные меры, такие как создание запасов вакцин.

3. Синтез ДНК

Синтезирование ДНК имеет преимущество: оно предлагает полный контроль исследователя над конечным продуктом. Поскольку многие тайны ДНК до сих пор не раскрыты, некоторые ученые считают, что единственный способ по-настоящему понять геном –  сделать его из основных строительных блоков. Построение ДНК с нуля традиционно было слишком дорогим и неэффективным, чтобы войти в активное применение, но в 2010 году исследователи сделали именно это: они полностью синтезировали геном бактерии и ввели его в живую клетку. С тех пор ученые создавали все большие геномы, и недавно был запущен проект GP-Write с целью решения, возможно, конечной цели: химического производства всего генома человека. Достижение этой цели за 10 лет потребует появления новых технологий и наращивания производственных мощностей. Успех этого проекта может свидетельствовать о влиянии синтетической ДНК на будущее биотехнологии.

Преимущества: резкое снижение затрат и технический прогресс приближают задачу полного синтеза генома к ее выполнению. Ученые надеются, что эти достижения и планы, которые становятся возможными, в конечном счете облегчат создание кастомизированных клеток для использования в качестве лекарств или даже растений, которые могут помочь выявлять бомбы. Фантастическое поле применения синтеза ДНК включает в себя человеческие клетки, которые потенциально невосприимчивы ко всем вирусам или использование ДНК в качестве базы данных. Профессор Джордж Черч из Гарварда предложил использовать технологию синтеза ДНК, для того чтобы воскресить странствующего голубя, шерстистого мамонта или даже неандертальцев. Одна компания надеется преобразовать клетки свиньи, используя технологию синтеза ДНК, чтобы их органы можно было пересаживать человеку. Кроме того, ДНК является эффективным инструментом для хранения данных, как недавно продемонстрировали исследователи, когда смогли поместить видеофайл в геном клетки.

Риски: синтез ДНК инициировал значительные споры и поднял многие этические вопросы. Когда был объявлен проект GP-Write, некоторые критиковали организаторов за тревожные последствия, которые может вызвать синтез геномов, уподобляя его игре в Бога. Насколько этично было бы, например, синтезировать геном Эйнштейна и трансплантировать его в клетки? Технологии для этого еще не существует, и лидеры GP-Write отказались от создания геномов человека в живых клетках, но некоторые все еще требуют, чтобы этическая сторона вопроса обсуждалась задолго до появления технологии. Кроме того, дешевый синтез ДНК может в один прекрасный день сделать изготовление биооружия и других опасных вещей широко доступным, как в случае с одним вирусологом, изготовившим вирус лошадиной оспы (связанный с вирусом, вызывающим оспу) из ДНК, которую он заказал через Интернет (следует, однако, отметить, что для создания вируса лошадиной оспы также необходимы специализированное оборудование и глубокие научные познания).

4. Изменение генома

Многие заболевания заложены в нашей ДНК, и до недавнего времени у врачей было очень мало инструментов для устранения коренных причин. Это, похоже, изменилось с недавним открытием системы редактирования ДНК под названием CRISPR/Cas9. (Примечание по терминологии – CRISPR является бактериальной иммунной системой, в то время как Cas9 является одним белковым компонентом этой системы, но оба термина часто используются для обозначения белка). Он работает в клетках, подобно «ножницам» для ДНК, открывая слоты в геноме, куда ученые могут вставить свою собственную последовательность. Пока возможность «надрезать» ДНК не была беспрецедентна, Cas9 опережает другие технологии благодаря своей эффективности и простоте в использовании. Несмотря на то, что это биотехнологический новичок, большая часть научного сообщества уже «заразилась» CRISPR «лихорадкой», и биотехнологические компании спешат превратить инструменты редактирования генома в следующий блокбастер фармацевтической продукции.

Преимущества: редактирование генома может быть ключом к лечению генетических заболеваний, таких как муковисцидоз, который вызван генетическим дефектом. Если Cas9 каким-то образом может быть вставлен в клетки пациента, он может исправить мутации, которые вызывают такие заболевания, предлагая лечение. Даже болезни, вызванные многими мутациями, такими как рак, или вызванные вирусом, такие как ВИЧ/СПИД, можно лечить с помощью редактирования генома. Совсем недавно группа экспертов из Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) рекомендовала генную терапию рака, которая дала надежду пациентам, которым не помогли все другие методы лечения. Инструменты редактирования генома также используются для создания лабораторных моделей болезней, клеток, которые хранят память, и инструментов, которые могут обнаружить вирусы эпидемических заболеваний, таких как вирус Зика или Эбола. И как описано выше, если «генный драйв», использующий Cas9, будет эффективно внедрен, мы сможем ликвидировать такие болезни, как малярия, от которой ежегодно умирает почти полмиллиона человек.

Риски: Cas9 породил почти столько же споров, сколько и оптимистических ожиданий, потому что редактирование генома несет в себе как проблемы безопасности, так и этические риски. Разрезание и восстановление ДНК клетки не лишено риска, и ошибки в процессе могут усугубить болезнь, а не вылечить ее. Редактирование генома в репродуктивных клетках, таких как сперматозоиды или яйцеклетки, может привести к наследственным генетическим изменениям, то есть опасные мутации могут передаваться будущим поколениям. Некоторые предупреждают о неэтичном использовании редактирования генома, опасаясь роста числа «спроектированных детей», если родителям будет позволено выбирать определенные характеристики для своих детей, хотя в настоящее время нет доказательств прямых связей между генами человека и его интеллектом, внешностью и т.д. Аналогичным образом, «генный драйв», несмотря на возможное сведение к минимуму распространения некоторых заболеваний, может причинить большой вред, поскольку он предназначен для уничтожения или изменения целого вида. Эффективный «генный драйв» может иметь непредсказуемые последствия для экологии, быть использован со злым умыслом или мутировать в неожиданном направлении. Хотя в настоящее время такой технической возможности не существует, не исключено, что может быть разработано генетически селективное биологическое оружие, предназначенное для людей или целых популяций с определенными генетическими признаками.

Материал переведен Карпуниной Анной